全国首个生物治疗转化研究国家重大设施在川启用

　　家庭与生活报记者 牟津雨
　　7月18日，转化医学国家重大科技基础设施（四川）临床研究核心基地——华西医院转化医学综合楼正式启用。综合楼设有近200张研究型病床，将用于临床转化研究，致力于推动创新疗法、药物、技术、诊断试剂在临床的应用实践；同时配套有精准医学检测、精准成像评价、细胞治疗产品研发和制备平台，为临床转化的精准决策、个体化治疗提供支撑。
　　转化医学国家重大科技基础设施（四川）是全国首个生物治疗转化医学国家重大科技基础设施，也是继上海后全国第二个启用的转化医学国家级大设施。该设施于2013年4月正式启动筹备，2018年8月正式动工，2021年7月正式启用。重点建设生物制剂筛选、生物制剂制备、临床转化验证和支撑技术平台四个转化研究平台，构建相互关联、高度综合集成的生物治疗转化医学研究体系。
　　四川大学华西医院院长李为民表示，华西医院转化医学综合楼投入运行后，将显著提升我国转化医学研究的自主创新能力，将生物治疗成果从基础研究到临床应用的时间缩短30%～50%；未来5～10年内，将支撑50～100个自主创新研发的候选生物治疗产品实现转化。
　　“华西医院非常重视原创的研究，重视基础的研究，重视如何把基础研究转化为临床应用。”李为民表示，此次华西医院转化医学综合楼的启用，就将进一步推动基础研究转化为临床应用。“我国的药物以仿制药物为主，真正具有自主知识产权的原创药物较少，未来，我们通过转化医学综合楼的大设施，一方面能产生更多国产的原创新药，另一方面，原创新药的价格可能会更低，从而惠及更多老百姓。”
　　中国科学院院士、四川大学华西医院临床肿瘤中心主任与生物治疗国家重点实验室主任魏于全说，华西医院转化医学综合楼投用后，将加快基础研究向临床、向产业的转化。“我们现在生物医药的瓶颈就是基础研究与临床转化应用不紧密。建立重大设施后，可以加快转化速度，加大转化规模。”

亮点
引领生物治疗转化的三大利器
　　转化医学国家重大科技基础设施（四川）是我国规模最大、综合集成度最高的、装备最先进的、高度开放共享的生物治疗转化医学研究中心，拥有引领全国生物治疗转化的三大利器。
　　贯穿“基础发现-临床研究-成果转化-产业发展”全流程
　　——精准成像及评价服务链精准成像中心作为该链条重要一环，是国际上少数集成人体7T磁共振、脑磁图、PET-MRI等一流设备的临床影像研究中心；拥有引领国际先进技术的研发能力。中心包括精神影像基础与临床研究、分子影像转化研究、磁共振物理研发、核医学靶向药物的临床研发转化等几大研究方向，是影像领域唯一的国家自然科学基金创新群体，并获影像首个国家自然科学二等奖等奖项。
　　该链条中，精准医学中心为转化医学大设施临床检测模块的核心组成部分，是华西医院重要战略发展方向之一。中心已建成国内顶尖国际一流的高通量测序、单细胞测序及生物信息分析三大平台，承担了华西医院十万自然人群队列研究的全基因组测序任务，单次检测通量可达140人份，数据分析15分钟/人份，其测序及分析能力为全国医疗机构之首。
　　“一站式”拎包入驻的创新型临床试验研究平台
　　——国家药物临床试验机构（临床试验中心）
　　作为全功能集成，全方位开放共享，一站式拎包入驻的创新型临床试验研究平台，国家药物临床试验机构拥有具有丰富临床与研究经验的专职研究医生21人，专用研究病床187张，ICU标准抢救病房4间。
　　该平台集成临床研究病房、随访中心、受试者研究资料集成管理、临床检验、内镜、影像、病理等功能于一体。智慧临床试验系统运算、免费检查检验、绿色预约通道、快速入院流程、专业研究者项目实施，临床试验的主要实施环节可以“一站式”在转化医学大楼完成，加速临床试验项目的实施。
　　同时，平台拥有五大国内领先创新性临床研究。一是集成了细胞制备、放行检验、临床评价与检测的系统化细胞产品等个体化生物制剂的研究平台。二是拥有符合国际标准的高胰岛素正常血糖钳夹技术实验室及研究团队，是目前国内完成例数最多、钳夹试验质量最好的研究平台。三是建成专用于吸入制剂PK研究的负压给药舱4个。四是建成了模型引导的药物研发平台，完成我国药企首个基于虚拟人群研究获批儿童适应症的案例。五是全国首家且独家搭建质谱成像研究平台的医疗机构，将质谱成像技术引入临床转化研究。
　　“临床级细胞制备工厂”——生物制剂规模化制备中心中心占地2900余平米，拥有10个细胞制备车间，7个质量检测平台及5个研发实验室。配备多条目前最先进的全自动、全密闭式细胞制剂生产线，细胞制备核心区域环境达B+A级别，并按照国内外最新行业标准及发展趋势，配备了先进的全自动细胞处理工作站、全密封式C+隔离器、大规模细胞提取及纯化系统、无液氮冷冻系统、流式细胞分选仪等一大批先进的细胞生产、存储和检验设备，达到国内领先水平，是产学研一体化的细胞研究及应用基地。
　　目前，中心共规划免疫细胞制备、干细胞制备、细胞质量检测及研发四个模块，可实现正常及基因改造的免疫细胞、脐带血干细胞、脂肪及脐带间充质干细胞的制备、保存和质控工作，未来将利用细胞和基因工程技术，为我国生物治疗学科发展及项目转化提供“按需制备”的研究级、临床级、可回溯的细胞制品。

重磅
华西医院发布两项重大转化成果
　　启动仪式上，四川大学华西医院进行了两项重大转化成果发布。
　　一个是魏于全院士团队的新冠疫苗III期临床试验。由魏于全院士团队研发的重组蛋白新冠疫苗，基于结构生物学的精准设计，靶向新型冠状病毒与人体细胞的结合部位，利用昆虫细胞在培养液中大量繁殖，将新冠病毒的基因引入昆虫细胞，生产出高质量的重组疫苗蛋白。目前，该疫苗的III期临床正在同日本、尼泊尔、肯尼亚、印度尼西亚、巴林、白俄罗斯、乌兹别克斯坦、墨西哥等国家开展国际合作。
　　另一个源于刘进教授团队。该团队注射用磷丙泊酚二钠获批1.1类麻醉新药证书、5亿元合同经费启动骨骼肌松弛药物研发分别获得四川大学华西医院2021年“创新转化奖”。其中，注射用磷丙泊酚二钠成功获批I类新药的《药品注册证书》，这是华西医院获得的首个具有自主知识产权的新药证书。