据央视新闻报道，截至目前，我国已有2860种药品进入国家医保目录，国内67%的已上市罕见病用药都在其中，大大减轻了患者的用药负担。
　　就在前不久，国家医保局发布2022年医保目录调整进展公告，其中一大特点就是政策向罕见病、儿童等特殊人群适当倾斜。因为本次调整共有344个药品通过初步审查，其中罕见病用药有19个，并且这19个罕见病用药均被纳入国家鼓励名单，最终纳入医保目录的可能性很大。这个占比说明，罕见病用药在该目录当中，并不“罕见”。
　　这些信息说明，我国罕见病用药纳入医保工作取得了长足的进步，并且在持续突破瓶颈实现超越，实现了政策和需求层面的双向奔赴。
　　药品纳入医保对于患者的影响，远超很多人的想象。以治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的诺西那生钠注射液为例，过去每针价格高达70万元。这样的天价，普通家庭很难承受，容易陷入“有药可治却无钱买药”的困境。但经由医保谈判之后，单价从70万元降至3.3万元，并被纳入医保目录，按比例报销后，患者个人仅需支付几千元甚至更低。很多患儿由此用上了这一救命药，极大地缓解了患者家庭的经济压力。
　　我国罕见病患者超过 2000万，在治疗费用上，300名法布雷病患者，人均治疗费用为100万到120万元每年；3万到5万名脊髓性肌萎缩症患者，人均治疗费用为70万到140万每年。而根据罕见病发展中心《中国罕见病药物可及性报告 （2019）》 指出，罕见病患者治疗费用年度自付上限不宜超过8万元。为罕见病患者持续减负，还有漫长的路要走。
　　化解罕见病患者的用药难题，秉持正确的解题逻辑很重要：一些药企不愿意让价，是因为他们认为罕见病患者相对较少，药品销量不高，如果再降价，会进一步稀释利益。但药品价高难及，患者更加用不起，会导致药品销量进一步萎缩。这样一来，双方就会陷入恶性循环。
　　医保谈判以纳入医保目录为筹码，药企有销量作为保障，就可以“薄利多销”，愿意通过大幅让价来获得纳入医保的资格。此后，患者获得大幅降价和纳入医保报销的双重利好，有经济能力使用这些药品，相关药品的销量又会大增。如此，罕见病药品的生产和使用不仅进入良性循环，而且对相关各方都有好处，可形成共赢局面。
　　事实上，67%罕见病用药已纳入医保，只是我国医疗保障体系建设成就的一个缩影。10年间，我国医保参保人数从 5.4 亿增加到13.6 亿，覆盖率达到 95%以上。“每一个小群体都不应该被放弃”，去年医保目录药品谈判现场，医保方谈判代表的这句话令无数人动容。
　　的确，每个生命都应该得到珍惜，每位患者都值得被全力以赴。一种疾病不管如何罕见，都应该被看见和重视；一种药品不管多小众，只要是治病所必需的，就应该想方设法让群众用上，而且还要用得便宜、放心，这正是对“以人民健康为中心”理念的践行。
　　有尊重生命、“一个都不放弃”的人文情怀打底，有纳入医保、以量换价的市场互动，相信更多罕见病用药将得到包括纳入医保目录在内的各种政策的特别“关照”，由此罕见病药品市场将变得活跃，又将激励处于上游的罕见病研发生产环节，在更大范围内形成救治罕见病患者的良性循环。（罗志华）